当前速递！非技术创始人「闯入」生物赛道，焕一生物如何找到AI制药的「10倍增长」解法？

聚焦在最有价值的“生物学机制探索”环节。

投入26.3亿美元研发一款产品，成功率只有3.5%。若想研发一款first-in-class产品，这一数值还要再下降到1.2%。这是传统制药行业如今研发一款新药的成本。

随着AI技术不断加速落地，AI+制药似乎也成为了一个高分答案：融资火热、创企众多、临床前药物出现，巨额“deal”完成。举例来说，今年年初，赛诺菲与AI制药企业Exscientia达成了52亿美元（约合人民币372亿元）的合作，创历史新高。国内亦有恒瑞医药、复星医药等大型药企开始为AI“买单”。

(相关资料图)

近两年，国内的资本已将AI+制药捧上神坛，砸钱直接堆高了整个赛道的成长空间。问题也随之而来，这些公司讲着算法和算力的故事而被热钱环绕，但现在资本的泡沫有了出清的迹象，曾经的明星公司也面临着融不到钱、撑不下去的境况；另一面，国内有买单意愿和能力的药企委实不多，AI制药也到了自证技术实力和商业化能力的过渡期。

在这个特殊时期，如何找到赛道的最优解？致力于通过AI+多组学解码免疫的焕一生物给出了自己的一套独特解法。

焕一生物的不同首先体现在团队上。与生物医药领域典型的科班博士/科学家创业不同，焕一生物创始人兼CEO文雯出生于医学世家，父亲曾任职于医院体系，母亲是一名肿瘤药理学家，从小在医药文化的熏陶下长大。但过来人的“苦”让文雯没有选择走父辈的老路，而是遵从建议学了金融，并走上了投资这条路。

在文雯做投资的那几年，她观察到，彼时中国的医疗离创新很远，“都是仿制药和仿制器械”；但互联网已经开始颠覆不同行业，相比之下医药行业明显处于滞后状态，但同时又是一个存在刚性需求、规模巨大的蓝海市场。据了解，全世界目前有超过60%的疾病没有有效药物，无数患者在“无药可治”的悬崖边挣扎。

她认为，在生物医药研发领域，中国缺少“具有国际性竞争力”的“源头性创新”公司，恰逢国内相关产业基础设施逐渐成熟稳定，又有成本优势、数据优势等加持，结合AI数字化技术，中国的Biotech公司有极大机会实现弯道超车。在投资和互联网行业干了几年之后，文雯还是依然选择了踏入医学的“坑”，期望通过AI等创新技术来颠覆医药行业。兜兜转转与父辈殊途同归。

不过，AI制药本身即是一门高壁垒、跨学科科学，对从业者有着极高的要求，其也被称为AI跨学科的巅峰难度赛道之一。非技术背景出身的文雯似乎在典型的技术型创业者画像中显得格格不入。对此，文雯表示，“恰恰因为我不是技术创始人，才能组成一个如此优秀的团队，因为技术创始人往往容易成为一个公司的技术天花板。”

目前焕一生物的团队，请到了师承系统生物学鼻祖、美国工程院院士B. Palsson教授的UCSD系统生物学家担任首席科学家，另外还包括具备多年跨国药企商务战略与数据解决方案设计与执行经验的资深专家主导公司战略，以及多位来自顶级研究机构和院校的专家级人才。在2022年上半年，焕一生物的5位不同学科的专家发表论文8篇，平均IF高达9.52，从组学技术到AI数据处理、系统生物学建模、到神经退行性疾病以及自体免疫疾病，团队的跨学科科研水平在人才济济的行业中仍然非常突出。

在谈及学科融合所面临的困难时，文雯表示，作为创始人，核心要扮演好“翻译者”的角色，“一个生物领域的工作者和一个AI领域的工作者，以及一个临床医学专家和一个实验室研究人员之间，大家看问题的角度、说的话会完全不一样，有时甚至于完全听不懂对方在说什么。这就需要有人能从宏观的角度出发，去提炼出核心逻辑，促成有效的沟通，这恰恰是我做投资多年特别擅长的一件事。”

多年的投资经历也让文雯成为了一名特别务实，非常注重ROI以及资金利用效率的创业者，对焕一生物的要求是“每花一块钱要做到同行花十块钱的回报”。秉持着“首先要活下来，还要活得好”这一观念，焕一生物特别注重自身造血能力：首先是制定了产品和服务双驱动的战略模式，聚焦于Early Discovery阶段的研发工作，商业模式包括联合研发，在服务端选择了一些更容易规模化的细分环节，譬如实验室服务以及计算生物数据解决方案的输出；其次，为获取数据反哺算法的优化和迭代，搭建了医学检验实验室，具备稳定的造血能力。通过以上的综合商业模式布局，焕一生物具备的收入和利润，可以去支持长期的研发投入和价值的释放。

她坦言，投资人做的是锦上添花的事，企业要在好的时候融资，“而不是在什么都没做出来时依赖外部融资续命”。尤其是在资本普遍趋于冷静的当下，有一个可持续的商业模式，活下来还能不断发展，把东西做出来的玩家将会是最后的赢家。

AI制药如何解决药企的研发之痛呢？现有大部分AI制药公司们专注于分子筛选或者设计环节，但是在漫长的产业链条里，分子设计环节的提效对于药物临床试验的成功是否有意义具有极大的不确定性。对药企而言，他们更需要亮眼的临床数据，尤其是临床实验成功率的提升。

文雯认为，近年来国内新药研发回报率低下的一个核心原因，是大批企业都在有限的靶点上展开激烈的同质化竞争，国外在复杂疾病领域，临床试验的成功率并没有随着研发投入成本上升而上升，这一期根源都是对疾病的生物学机制理解不足，“生物学机制恰恰是最有价值的环节”。

以此为基础，焕一生物想要探索一条弥补临床前实验（动物实验）和临床实验（人体实验）之间gap（“临床前的动物模型到人的转化成功率只有不到10%”）的技术和产业化路线，即利用大量多组学数据建立比动物模型更拟人的人体数字化模型，快速揭开复杂的人体生物学本质，实现更大概率的成功研发。

不过她也坦言，大家不能对AI有过高的期待，希望仅凭AI把研发成功率由10%变成100%。“如果可以提高到20%是30%，其实就已经是非常大的提升了，整个产业都在早期阶段，后续将通过迭代和积累去持续提升。”

在细分方向选择上，文雯认为，在创新药市场中要获得成功，不需要做得广或大而全，在某一些疾病领域做得更深、获得真正的更有针对性的突破其实非常有价值。而焕一生物选择了聚焦免疫的生物学机制分析。因为免疫是一个庞大的调控网络，与大多数疾病都有着紧密的联系。但免疫又异常复杂，现有的体外和动物模型无法模拟整个免疫系统与疾病和药物的互作机制，这时候AI就有了很大的优势。

而且这个方向上的各家企业间也并非零和博弈，而是互利互惠。据悉，焕一生物目前已合作西湖欧米、未知君、剂泰医药等AI制药同一赛道的玩家，共同探索免疫疾病领域的精准诊疗解决方案。

至于适应症的探索，文雯表示，焕一生物目前都聚焦在临床痛点明显、市场相对空白、商业价值潜力巨大的疾病领域，譬如偏罕见的免疫性疾病、代谢疾病、神经退行性疾病等。这些领域大多基础研究薄弱。“我们通过产学研合作和自建实验室正在生产和构建一些全世界独一无二的多组学数据以及模型，加速这些领域的insight生成和前沿探索。”

其实在“出海”这件事上，近年来国内的药企和Biotech公司们表现出了出奇的一致性。究其原因，2017年中国加入ICH（国际人用药品注册技术协调会），国内的生物医药企业可以做“全球性生意”，加之因国内支付问题带来的市场规模有限等问题，大家纷纷选择出海。

但在这点上，焕一生物表现出了超前的意识。前文提及，我国医药企业过去基本以仿制药研发为主，近两年才开始发力创新药研发，早期科研人员的储备与人才投入远低于国际平均水平。在公司成立之初，文雯在寻找系统生物和计算生物专家时，在国内也几乎找不到合适的人和团队，便将目光投向海外，并利用自己国际化背景的优势，成立了海外业务，现有的数字化解决方案的客户几乎都是海外的客户。

一是人才，二是市场前景。文雯坚定地认为，“一定要去做全球市场才有钱赚，否则就只能在国内竞争me too市场了，这不是我们的优势，也不是我们想走的路。”她指出，创新药的终端市场和研发服务市场，有90%以上的商业化落地都在海外，这是一个基本盘。

文雯表示，在国际化布局上，中国公司往往更具有成本和速度优势。“当AI或数字化技术进入医药行业，中国很容易以临床数据和患者数量优势弯道超车，实现源头创新，这会是一个很好的机会。”据她透露，目前用同样的预算在国内国外同时开展研发，国内相较国外能做到几倍甚至10倍以上的价值输出，这都得益于中国的成本红利。

另外，目前，国内大药企大多对所谓的源头性创新没有强诉求，对即便有价值的AI买单意愿也很低。据悉，一笔200万元的订单在业内已是高价，而绝大多数AI制药企业一年接到的订单也屈指可数。从某种程度来看，全球化发展也是一条不得不走的路。

施一公曾将人工智能定义为生命科学领域的方法革命。借助这种全新的工具，学者们希望可以突破人类自身已有的知识和思维限制，药物研发者们希望可以从更广阔的空间中发现和设计新药，解决先前工具尚未攻克的疾病。

但在1到N之前，还需要一个0到1的技术突破。现阶段的AI，还停留在概念里、裹挟在泡沫中。对于创业公司们而言，最现实的问题是，手中的资金，能不能支撑公司持续发展到黎明到来的那一天。焕一生物无疑选择了一条稳健且切实可行的路。

至于什么时间能实现规模化的“10倍增长”，文雯认为，随着项目的进展以及为合作伙伴不断创造的价值，公司的价值在未来的1-2年中也将逐步兑现，远期价值在数万亿的蓝海中将难以估量。