每日报道：海外New Things | 研究线粒体疗法干预帕金森、ALS，「NRG Therapeutics」获1600万英镑A轮融资

文 | 李海

11月9日，NRG Therapeutics宣布完成1600万英镑的A轮融资。这是一家针对线粒体功能障碍的创新神经科学公司，该融资由欧米茄基金领投，新投资者布兰登资本和创始投资者帕金森虚拟生物技术公司跟投。此外在公司人事方面，欧米茄基金董事总经理Claudio Nessi和合伙人Francesco Draetta以及Brandon Capital合伙人Jonathan Tobin已加入公司董事会。

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NRG正在线粒体生物学领域应用突破性科学来开发疾病修饰疗法，以减缓或阻止帕金森氏症和ALS（也称为运动神经元疾病或MND）等神经退行性疾病的进展。A轮融资将用于通过IND支持研究推进公司富有潜力的一流脑渗透小分子。

帕金森氏症影响全球1000多万人，主要是由于大脑中控制肌肉运动的特定多巴胺产生细胞的丧失而发生。它是世界上增长最快的神经系统疾病，给社会带来了重大的医疗保健挑战。ALS 是一种罕见的致命性神经退行性疾病，通常在诊断后 3-5 年内导致死亡。市场上销售的ALS疾病改善疗法可延长患者约3-6个月的生存期。鉴于这种寿命的延长是短暂的，并且患者在终末期疾病中非常虚弱，因此迫切需要一种改进的疾病改善药物。

该公司的临床前产品线包括通过新的作用机制抑制线粒体通透性过渡孔（mPTP）的小分子资产。线粒体是细胞的动力源或电池，因此对维持细胞健康至关重要。现在有大量证据表明线粒体衰竭或功能障碍在许多退行性疾病中很常见。在临床前疾病模型中，抑制mPTP已被证明可以保护神经元，减少神经炎症并延长生存期。

体外研究表明，NRG的研究性新药可保护线粒体并增加人体细胞的活力，因此有可能阻止或显著减缓帕金森氏症或ALS患者的疾病进展。如果在临床试验中取得成功，NRG的疗法将成为第一种预防或延缓帕金森氏症患者疾病进展的疾病改善药物，而目前的治疗方法只能提供疾病症状的管理。

NRG靶向是ALS中一种新的病理机制。通过该机制，蛋白质TDP-43激活先天免疫传感器STING，触发神经炎症，该传感器由Seth Masters教授在澳大利亚WEHI（Walter和Eliza Hall医学研究所）确定。融资后，Masters教授加入了NRG管理团队，担任生物药品发现副总裁。作为NRG和WEHI之间研究协议的一部分，他在澳大利亚墨尔本WEHI的实验室还将包括一个赞助团队。此外，NRG还扩大了其英国研发和运营基地。

欧米茄基金董事总经理Claudio Nessi表示：“我们专注于投资于变革性创新，有可能解决需求未得到满足的毁灭性疾病。虽然神经系统疾病的药物开发在历史上一直具有挑战性，但对疾病驱动因素的新兴见解导致了某种程度的复苏。鉴于这些使人衰弱的疾病的患病率和限制生命的影响日益增加，以及它们巨大的医疗费用负担，这一点变得更加重要。NRG的小分子作为可利用口服生物药和脑渗透治疗的潜力给我们留下了深刻的印象，我们期待与团队合作，通过IND支持研究来推动这些项目。如果成功，该公司的线粒体疗法可以改变帕金森氏症和其他神经退行性疾病患者的生活。”

Brandon Capital合伙人Jonathan Tobin表示：“我们很高兴将NRG Therapeutics添加到我们不断增长的欧洲产品组合中。Brandon Capital被其一流的机制所吸引，再加上Brandon之前支持的经验丰富的管理团队，该机制可以对患有破坏性神经退行性疾病的患者产生重大影响。鉴于Brandon Capital在澳大利亚的传统，我们通过获得澳大利亚世界一流的科学及其有利的临床开发环境，为我们的投资组合公司带来别样的见解和机会，使他们具有独特的优势。我们很高兴看到NRG和WEHI之间的合作，Seth Masters教授进一步加强了NRG团队。”

NRG Therapeutics的联合创始人兼首席执行官Neil Miller博士说：“我们很高兴欢迎Omega Funds和Brandon Capital成为新投资者，并感谢Parkinson"s Virtual Biotech的持续支持。我们期待与他们、以及我们不断扩大的团队和研发合作伙伴合作，为全球越来越多的衰弱性神经退行性疾病患者带来新药和希望。”

（编辑：海若镜）