前沿热点：「Rgenta」获5200万美元A轮融资，加速开发靶向RNA小分子新药 | 36氪首发

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36氪获悉，「Rgenta Therapeutics」近日完成5200万美元A轮融资，由阿斯利康中金医疗产业基金领投，KIP资本、Delos Capital和现有投资人持续跟投。本轮融资将用于加强靶点发现及药物筛选平台能力，推进一系列以RNA为靶点、针对多种疾病适应症的小分子药物管线的开发。

Rgenta建立了RNA小分子开发平台，已产生多款临床前在研分子，主要针对适应症包括癌症和中枢神经系统疾病等。Rgenta曾于2020年获得种子轮投资，主要投资人包括BI风险投资基金（BIVF，勃林格殷格翰风险投资）、经纬创投、礼来亚洲基金、维梧资本，凯泰资本，联想之星等多家知名投资机构。

小分子药物的研发通常以蛋白质为靶点，而约70%以上已知疾病相关蛋白质无法通过现有手段进行靶向。探索RNA靶点可以大大拓展靶点空间，通过对RNA靶点的精准调节，有望实现从上游调控蛋白质表达，干预传统上不可成药的靶点，进而控制疾病。

由于RNA的结构特性以及相关调控机制的复杂性，靶向RNA的小分子研发具有较高门槛。针对传统不可成药的靶点，Rgenta致力于开发靶向RNA的创新小分子药物，其综合发现平台通过分析大量人类基因组学数据，识别RNA中适合小分子选择性调节的调控位点，快速筛选靶向RNA的药物小分子，从而调节蛋白质表达或改变蛋白质功能。

Rgenta由奚华林博士、Travis Wager博士、翁志平教授联合创办，在靶向药物研发、计算生物学等方面拥有丰富经验。首席执行官奚华林有近20年国际大型药企计算生物学及基因组学的研发管理经验，经历了从靶点验证到药物发现等临床前药物研发的完整环节。首席科学官Travis Wager拥有丰富的小分子药物研发经验，已成功将8款候选药物推进至临床。共同创始人麻省大学医学中心翁志平教授在计算生物学、基因组学、RNA调控等领域均有卓越的科研成果。

“Rgenta将利用本轮融资进一步加强公司研发管线，并计划在两年内将目前的早期研发成果向临床推进，”奚华林表示。Rgenta正在开发多个针对肿瘤和神经系统适应症的药物，并已与多家跨国药企建立了合作。

新冠肺炎疫情中，mRNA疫苗的临床应用推广让人们了解到RNA疫苗的效力，事实上靶向RNA药物开发也有巨大潜力，其中小分子RNA靶向药物也是研发热点之一。当前全球多家公司已建立小分子RNA靶向药物筛选平台，但现阶段鲜有项目进入临床，罗氏、BMS、默克等纷纷通过合作方式入局，显示出对这一创新疗法潜力的信心。

阿斯利康中金医疗产业基金董事总经理，阿斯利康中国副总裁、战略合作与业务发展部负责人陈冰表示，“阿斯利康非常关注RNA为靶点的药物研发方向。Rgenta独特的小分子靶向RNA方法应用在肿瘤及神经系统疾病研发上具有很大的优势，公司的研发平台也有扩展到其他疾病领域的潜力。短短几年，Rgenta已经建立了发现靶向RNA小分子药物的独特能力，也在管线搭建及开发上取得了令人印象深刻的进展。我们将适时提供公司所需的充足产业资源，持续支持公司发展。”